文：丁錦希 李偉 吳玲君 中國藥科大學

2023年1月18日，國家醫療保障局（以下簡稱“國家醫保局”）公布了“2022年國家醫保藥品目錄調整情況”。本次調整共新增111種藥品，調出3種被注銷批準文號的藥品。
從談判與競價情況來看，共有147個品種參與談判/競價，最終121個品種談判/競價成功，總體成功率達82.3%，藥品平均降幅達60.1%，涉及慢性病、腫瘤、罕見病以及新冠病毒感染等多個治療領域，20種國產重大創新藥品成功準入。

縱觀此次醫保目錄調整全過程，筆者認為，這是國家醫保局在前5輪醫保目錄調整基礎上進行的又一次守正創新。本次目錄調整引入創新規則、優化調整程序，聚焦民生需求，持續提升目錄調整的科學性、規范性和透明度，呈現出諸多新動向。

一、優先滿足民生需求

與前五輪醫保目錄調整相比，本輪調整更加關注兒童患者、罕見病患者等特殊人群用藥需求。2022版申報指南新增規定，滿足條件的兒童藥品以及罕見病藥品可進行申報，不設置“2017年1月1日后批準上市”的窗口期限制條件。

經統計，共有22種兒童用藥、7種罕見病用藥成功納入醫保。醫保目錄調整向兒童用藥、罕見病用藥傾斜，緩解了目錄內兒童專用藥稀缺、罕見病患者無藥可用或用不起藥的困境。

同時，我國新冠病毒感染“乙類乙管”、新冠治療性藥品醫保臨時支付至2023年3月31日等政策出臺，新冠用藥成為本輪目錄調整的重點考慮品種。
本輪目錄調整共有阿茲夫定片和清肺排毒顆粒兩款新冠治療藥物談判成功，至此醫保目錄內已涵蓋第十版新冠病毒感染診療方案涉及的21個品種，新冠感染者用藥保障水平進一步提升。

此外，在本輪調整新增談判及競價準入的108個藥品中，絕大多數藥品的醫保支付范圍與說明書保持一致，僅8個品種支付范圍做出一定調整；對于部分目錄內藥品，也在確?；鸢踩幕A上，適當放寬了醫保支付范圍，擴大了受益人群，進一步提升藥品可及性和用藥公平性。

二、打通非獨家品種準入通道

2017年以來，經過五輪國家醫保目錄調整機制的不斷優化，獨家創新藥的談判準入路徑清晰可預測。但非獨家品種的準入路徑仍不明確，導致部分臨床療效顯著，但價格高昂的非獨家藥品無法及時納入醫保目錄，影響臨床用藥的可及性。

為解決上述問題，國家醫保局打通非獨家藥品的準入通道，在2020年7月發布的《基本醫療保險用藥管理暫行辦法》基礎上，在本次目錄調整工作方案中首次明確競價準入的操作機制。

在準入流程上，設計了“申報、遴選、測算、競價和執行”五環工作流程，鼓勵非獨家品種踴躍申報，提供臨床價值和市場價格的相關資料。
在競價規則上，先由專家測算確定醫保支付意愿，然后由企業自主報價，只要有一家企業報價低于醫保支付意愿，該通用名就可納入目錄，以最低報價作為該通用名的支付標準。

圖1 非獨家藥品競價準入環節示意圖

此外，為避免企業超低報價惡性競爭，國家醫保局引入價格修正機制，規定當企業最低報價低于醫保支付意愿的70%，以醫保支付意愿的70%作為支付標準，充分體現國家醫保局以減輕參保人醫療負擔的管理理念，又兼顧了維護市場秩序和保持醫保及企業間的多方利益平衡。


圖2 非獨家品種競價示意圖

三、創設新增適應癥簡易續約規則

在談判藥品續約及新增適應癥方面，國家醫保局在2022版《談判藥品續約規則》中進一步明確分類續約的判定條件，尤其是在藥品新增適應癥的準入方式上做了重大改革。
不同于以往新增適應采取“逢增必談”模式，今年工作方案明確規定，談判藥品無論是否協議期滿，新增適應只需滿足兩個關鍵要件，即可采用簡易續約辦法新增適應癥：其一，談判合同履行期內的醫?；饘嶋H支出不超過預算影響的2倍；其二，新適應癥預測用量不超過原適應癥的1倍。

也就是說，參照2021年出臺談判藥品簡易續約的調整表，根據基金支出增量和新適應癥預測增量直接確定支付標準的調整幅度，而無須經過復雜的談判新增路徑。
這一規則大大提升了新增適應癥的可操作性與可預測性，避免企業猜測底價，保證新適應癥及時納入醫保目錄。這對多適應癥藥物的創新激勵和滿足患者臨床治療需求，都是非常好的福音。據相關媒體報道，有23個藥品以該種方式拓展了醫保支付范圍，穩定了企業和社會預期。

四、持續優化申報評審流程

本次醫保談判工作進一步完善了申報、評審工作程序，通過充分的前期準備工作，實現了評審測算工作的科學高效。在申報階段，首次要求申報品種同步提交幻燈片形式資料，并公布示例，豐富了提交信息的要求，增強了申報資料的規范性，也使得企業在有限的時間里有更多機會向專家介紹品種，保證了評審測算的證據充分性。
同時，形式審查采取“公示-復核-公告”模式，確保品種符合申報條件，并進一步確保申報資料的完整性及真實性。

評審階段則細化了專家評審職責，由評審專家確定談判主規格、參照藥品等內容，并由以往的綜合組和專業組專家分次評審整合為聯合評審，尊重臨床用藥習慣，并加強了專家組間的意見交流，更加科學客觀地評價遴選最適合準入藥品。

此外，據相關媒體報道，本次談判前國家醫保局組織談判藥品企業進行“一對一”溝通，長達14天的溝通使企業在談判前能充分了解規則并可反饋相關意見，保證測算支付標準及企業預期談判底價的合理性，便于后續談判工作開展。

五、提高醫保測算精細化水平

科學合理的測算工作是后續談判工作順利開展的堅實基礎，歷經幾輪目錄調整實踐，測算流程及機制已逐步規范化、體系化。以往測算工作中，針對罕見病用藥，已初步體現差異化測算思路，即為平衡前期研發投入和和上市后使用人群少的特點，適當放寬其閾值范圍。

本次測算工作則進一步考慮了品種特點，做出了差異化調整，如針對適應癥間價值存在差異的多適應癥藥品，明確其主適應癥和測算路徑，減少測算的主觀偏倚。
隨著創新體系優化、藥品研發創制加速，藥品在注冊評審、診療領域及用藥模式上的差異性愈加凸顯，為切實反映各類藥品的真實價值，測算精細化管理需求不斷提高，藥品準入評估機制仍有待進一步探索與優化。

以本次談判準入的單臂試驗支持上市為例，此類藥品存在臨床試驗無平行對照組、無直接對比數據、測量指標為替代終點及所產生的證據質量不穩定的特點，需要測算路徑做出相應調整，即明確參照藥物選擇原則、確定療效間接比較方法、選擇合適的測算模型，使得測算結果更加精準、體現突破性創新藥的臨床價值和市場競爭格局。
醫保藥品目錄調整是增進民眾健康福祉的重要制度。2022年國家醫保局進一步優化醫保目錄調整機制、規范調整工作、引入創新規則，用更精細的管理、更科學的方法、更透明的流程，讓老百姓更快用上好藥、以實際行動助力健康中國建設。