近日，Rocket Pharmaceuticals， Inc.（納斯達克股票代碼：RCKT）宣布，FDA已授予RP-A501再生醫學高級療法（RMAT）稱號。

RP-A501是該公司基于腺相關病毒（AAV）的研究性基因療法，用于治療達農病，這是一種遺傳性心臟病。

RMAT稱號是根據I期RP-A501臨床試驗的積極安全性和有效性數據授予的。I期試驗的結果代表了針對任何心臟病的最全面的研究性基因治療數據集之一。

1期試驗結果表明，RP-A501耐受良好，缺失的LAMP2蛋白表達恢復，臨床參數持續改善或穩定。2期關鍵試驗有望于2023年第二季度啟動。公司預計開展一項單組、開放標簽試驗，采用基于生物標志物的復合終點和自然史比較指標。

Rocket Pharmaceuticals首席執行官Gaurav Shah博士表示:“RP-A501是第一種獲得FDA RMAT認證的心臟基因療法。RMAT的認定將為該項目的發展提供額外的強化和支持，包括我們預期在第二季度啟動的2期關鍵試驗，有機會加速獲得批準。”

Rocket Pharmaceuticals目前市值16億美元左右，去年前三季度研發費用支出1.16億美元，目前在手現金及等價物1.97億美元。

Rocket Pharmaceuticals是一家臨床階段的生物技術公司。該公司專注于開發針對未充分治療的疾病，導致骨髓衰竭和潛在癌癥的遺傳疾病以及兒科疾病的基因療法。公司目前正在推進一項綜合的、可持續的研究性基因療法，旨在糾正復雜和罕見兒童疾病的根本原因。Rocket的臨床項目涉及有使用慢病毒載體(LVV)為基礎的基因療法，用于治療范可尼貧血(FA)，使用AAV為基礎的基因療法，治療達農病。

參考資料：
www.rocketpharma.com
藥融云數據庫